圖①：中華骨髓庫工作人員在運送造血干細胞。
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圖②：中華骨髓庫工作人員在對志愿捐獻者進行電話回訪。
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圖③：在湖北襄陽市中心醫(yī)院造血干細胞采集室，3名志愿捐獻者正在進行造血干細胞采集。
謝 勇攝（人民視覺）
“感謝哥哥給了我第二次生命。病好后，我要下床出去玩……”近日，3歲的寧寧因患重型再生障礙性貧血，接受了造血干細胞移植。在她父母寫給捐獻者小肖的感謝信中，表達了寧寧的心情。
重型再生障礙性貧血會導(dǎo)致骨髓造血功能衰竭，病情進展迅速，死亡率很高，造血干細胞移植是最有效的治療方法。除了重型再生障礙性貧血，造血干細胞還可以有效治療白血病、淋巴瘤等疾病。近年來，我國造血干細胞移植技術(shù)不斷完善，不少醫(yī)療機構(gòu)具備了實施條件。同時，參與造血干細胞無償捐獻的志愿者越來越多，他們的大愛給許多患者送去了生命的希望。數(shù)據(jù)顯示，截至今年10月31日，中國造血干細胞捐獻者資料庫（以下簡稱“中華骨髓庫”）累計庫容超346萬人份，實現(xiàn)捐獻18749例。
移植技術(shù)成熟，可治療多種疾病
“我想成為一名治療血液病的醫(yī)生，幫助更多‘曾經(jīng)的自己’。”在浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院攻讀血液病學(xué)的碩士生小陳說。
“媽，我的右眼好像出了點問題。”12年前，還在上高中的小陳發(fā)現(xiàn)自己看不清黑板上的字。母親帶他到醫(yī)院檢查，發(fā)現(xiàn)是右眼底存在出血癥狀。隨后，他又接受了骨髓穿刺檢查，最終被確診為急性淋巴細胞白血病。
在父母陪同下，小陳來到浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第一醫(yī)院治療。化療后，小陳病情有所好轉(zhuǎn)，但不久后又復(fù)發(fā)了。幸運的是，小陳在中華骨髓庫配型成功，接受了非血緣造血干細胞移植治療。
兩年后，小陳回到了校園，還參加了高考，在填報志愿時選擇了醫(yī)學(xué)類專業(yè)。本科畢業(yè)后，他又選擇攻讀血液病學(xué)方向的研究生。“未來，我不僅可以治療血液病患者，還可以用自己的親身經(jīng)歷鼓勵他們。”
“造血干細胞是所有血細胞和免疫細胞的起源細胞。”中南大學(xué)湘雅三醫(yī)院血液科主任蔣鐵斌介紹，造血干細胞主要存在于人體的骨髓中，具有自我更新、多向分化和歸巢（即定向遷移至造血組織器官）功能。它不僅可以分化成熟為紅細胞、白細胞和血小板，還可跨系統(tǒng)分化為多種組織器官的細胞。由于血液系統(tǒng)中的紅細胞、白細胞、血小板等成熟細胞生命周期短，造血干細胞扮演著補充血液系統(tǒng)各種成熟細胞的重要角色。
“造血干細胞移植就是采集他人的造血干細胞，移植到另一個人的體內(nèi)，重建新的造血系統(tǒng)。”海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心血液科主任董秀娟解釋，人們常說的骨髓移植，醫(yī)學(xué)上稱為造血干細胞移植。實施移植前，要對患者進行超大劑量化療和免疫抑制預(yù)處理。通過給捐獻者注射動員劑，讓骨髓里面的造血干細胞釋放到血液循環(huán)系統(tǒng)，然后通過血細胞分離機將造血干細胞分離出來，再輸注到患者體內(nèi)。
造血干細胞移植可以治療多種疾病。蔣鐵斌說，造血干細胞移植可以治療血液病，如白血病、再生障礙性貧血、淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤、骨髓增生異常綜合征、地中海貧血等，還可以治療一些非血液疾病，如部分實體腫瘤、部分遺傳病、自身免疫性疾病等。對于部分血液系統(tǒng)惡性腫瘤，造血干細胞移植是治愈的唯一手段。
我國造血干細胞移植技術(shù)體系已經(jīng)很成熟，并處于世界前列。蔣鐵斌介紹，湘雅三醫(yī)院每年實施的造血干細胞移植的病例數(shù)超過100例。據(jù)不完全統(tǒng)計，我國造血干細胞植入成功率超過90%，一些大醫(yī)院甚至接近100%。“植入成功后，康復(fù)情況與患者疾病基本情況、供者干細胞質(zhì)量、對移植物抗宿主病控制、移植物抗腫瘤效應(yīng)等情況相關(guān)，但總體來說，治愈成功率還是大幅提高了。”蔣鐵斌說。
捐獻過程安全，捐獻者不承擔(dān)費用
“捐獻造血干細胞，就像一次長時間的獻血。”
經(jīng)過近4個小時的造血干細胞采集，捐獻者宋林的兩條胳膊都酸了。插在兩個胳膊上的輸血管被醫(yī)生輕輕拔出后，坐在床上的他伸了個大大的懶腰。采集自宋林的造血干細胞將用來救治一名白血病女孩。
幾個月前，宋林接到通知，他與一名白血病患者初步配型成功。他決定去捐獻造血干細胞。
體檢通過后，宋林在中華骨髓庫地市工作人員的陪同下來到北京。第二天，他就去解放軍空軍特色醫(yī)學(xué)中心打了一針動員劑。之后，他回酒店休息。“打完針，該吃飯吃飯，該睡覺睡覺，身體沒啥反應(yīng)，也沒啥感覺。”他說。
宋林連續(xù)打了4天動員劑，第五天，他就去醫(yī)院接受了造血干細胞采集。采集的過程也比較簡單，醫(yī)生在宋林的兩條胳膊上各插了一根輸血管，輸血管連接在血細胞分離機上。血細胞分離機將從一根輸血管流出來的血液分離出造血干細胞，其余的血液將通過另一根輸血管輸回宋林體內(nèi)。
“當(dāng)聽到小女孩手術(shù)成功后，我挺高興的。能救活一個小生命，感覺很自豪！”捐獻造血干細胞幾天后，宋林的身體完全恢復(fù)正常。
“捐獻造血干細胞不會對身體造成損傷。”蔣鐵斌說，過去，由于技術(shù)限制，需要給捐獻者做骨髓穿刺手術(shù)才能采集骨髓里的干細胞，會對捐獻者身體造成損傷和心理壓力。如今，絕大部分造血干細胞采集可以通過分離捐獻者血液里的干細胞來實現(xiàn)，每次只需采集150到200毫升，比獻一次血的量還少。
中華骨髓庫管理中心副主任黃相剛介紹，志愿者在捐獻前需進行血樣采集，做HLA（人類白細胞抗原）分型檢測，數(shù)據(jù)被錄入中華骨髓庫。需要做移植的患者由醫(yī)生提出配型需求，中華骨髓庫幫助檢索配型。如果志愿者和患者的HLA高分辨分型確認相合，志愿者體檢合格后，就可以進入捐獻流程。捐獻者不需要承擔(dān)任何費用。
“捐獻造血干細胞是大愛之舉。”黃相剛說，非血緣造血干細胞捐獻與移植遵循自愿無償原則，體現(xiàn)對生命的尊重。每一位志愿捐獻者的捐獻對象不特指某個人，而是超越家庭甚至國界，面對全人群。供患雙方無需見面，保證供患雙方有必要的空間隔離，雙方不發(fā)生任何聯(lián)系。
越來越多的志愿者參與造血干細胞捐獻
如今，越來越多的志愿者參與造血干細胞捐獻。中華骨髓庫的數(shù)據(jù)顯示，2024年1—10月累計實現(xiàn)捐獻2042例（含境外捐獻14例），比2023年提前41天突破2000例。
蔣鐵斌說，如果沒有造血干細胞移植，這些患者病情最終會惡化，危及生命。捐獻造血干細胞能夠拯救患者生命。
造血干細胞需要配型成功才能移植。董秀娟解釋，就像輸血需要配上正確的血型，造血干細胞移植需要做HLA分型檢測，供患雙方的10個等位基因，需要有9個基因以上配型成功才能移植。不然，造血干細胞植入患者體內(nèi)，會出現(xiàn)嚴重排異反應(yīng)，導(dǎo)致移植失敗。
在臨床中，很多患者依靠自己的親屬來移植造血干細胞。蔣鐵斌解釋，根據(jù)遺傳學(xué)規(guī)律，一般而言，兄弟姐妹、父母可以作為造血干細胞移植的供者。由于移植技術(shù)的進步，現(xiàn)在旁系親屬也可以成為造血干細胞捐獻者。但是，仍然有些患者沒有合適的造血干細胞捐獻者做移植，需要尋找非血緣關(guān)系的捐獻者，向中華骨髓庫提出配型需求。由于配型成功率很低，很多患者只能等待。
2000年，北京大學(xué)人民醫(yī)院血液科主任黃曉軍團隊突破當(dāng)時國際移植技術(shù)“禁區(qū)”，完成了第一例半相合骨髓移植。隨后，通過持續(xù)20多年的努力，在1萬例以上的臨床基礎(chǔ)上，改變了世界醫(yī)學(xué)半相合供者“不可應(yīng)用”的觀念，形成了被國際同行認可的骨髓移植“北京方案”。半相合骨髓移植即單倍體相合移植，是指在骨髓干細胞半相合的情況下，也能讓患者接受移植的技術(shù)。也就是說，在父母與子女之間、堂表親之間移植，只要求HLA配型部分相合。該技術(shù)為需要進行骨髓移植但又找不到全相合配型的患者提供了更多救治機會。2016年，世界骨髓移植協(xié)會正式命名這一由中國人原創(chuàng)的骨髓移植技術(shù)體系為“北京方案”。目前，北京大學(xué)人民醫(yī)院血液科已成為全球最大的單倍體移植中心。
從全國范圍看，非血緣造血干細胞的需求大于供給。“中華骨髓庫里的志愿者數(shù)量越大，患者配型成功率就越大。”董秀娟說。
如何加入中華骨髓庫？中華骨髓庫醫(yī)療服務(wù)部協(xié)調(diào)員崔莉介紹，年齡在18—45周歲，身體健康，沒有傳染病，符合無償獻血條件的居民，都可以成為造血干細胞捐獻志愿者。居民在各地?zé)o償獻血點向工作人員提出申請，只需留取幾毫升血樣，就可以完成登記手續(xù)。
“我們充分保障每個志愿者和捐獻者的權(quán)利。”捐獻造血干細胞，都是建立在自愿的基礎(chǔ)上。登記為志愿捐獻者后，中華骨髓庫會對志愿者的自愿性進行再確認，并嚴密保護每位造血干細胞捐獻者的個人資料。中華骨髓庫醫(yī)療服務(wù)部部長杜丹強調(diào)，為保障捐獻者健康，捐獻前及捐獻后半年都要進行全面體檢，定期隨訪，同時為每個捐獻者定制健康保險。
《 人民日報 》（ 2024年11月15日 18 版）
