科技日報北京5月6日電 （記者劉霞）美國明尼蘇達大學科研團隊在最新一期《柳葉刀·腫瘤學》雜志發(fā)表論文稱，全球首例運用CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)治療晚期胃腸道癌的人體臨床試驗取得階段性成功，證實了該療法的安全性和潛在療效。
胃腸道癌作為最常見的惡性腫瘤之一，涵蓋胃癌、結(jié)直腸癌等多種高發(fā)癌癥類型。研究團隊表示，雖然癌癥基因組學研究已取得長足進展，但對于四期結(jié)直腸癌患者而言，目前仍缺乏有效治療手段。最新開創(chuàng)性療法為晚期患者帶來了新希望。
新療法通過CRISPR/Cas9技術(shù)對腫瘤浸潤淋巴細胞（TIL）進行基因改造。結(jié)果顯示，這些經(jīng)過“武裝”的免疫細胞會使一種CISH基因失活，從而更精準地識別和攻擊癌細胞。
在針對12名晚期轉(zhuǎn)移性患者的臨床試驗中，該療法展現(xiàn)出良好的安全性，未出現(xiàn)嚴重不良反應(yīng)。更令人振奮的是，部分患者病情得到有效控制，其中一位患者的轉(zhuǎn)移瘤在數(shù)月后完全消失，并保持兩年無復發(fā)。
研究團隊認為，最新研究表明，CISH基因可能是阻礙T細胞識別腫瘤的關(guān)鍵。與傳統(tǒng)需要反復給藥的癌癥療法不同，新基因編輯療法通過一次性改造T細胞就能實現(xiàn)持久效果。
研究團隊成功培育并輸注了超過100億個工程TIL細胞，不僅驗證了大規(guī)模臨床級細胞制備的可行性，更有可能開創(chuàng)癌癥免疫治療的新范式。不過，他們也坦承，雖然初步結(jié)果令人鼓舞，但現(xiàn)有工藝仍面臨成本高、流程復雜等挑戰(zhàn)。他們計劃著力優(yōu)化治療方案，深入探究療效差異機制，為更多患者帶來福音。
