定制基因編輯療法治愈罕見遺傳病患兒
美國費(fèi)城兒童醫(yī)院與賓夕法尼亞大學(xué)醫(yī)學(xué)團(tuán)隊利用定制的CRISPR基因編輯療法，成功治愈了一名患有罕見遺傳病的兒童。這項研究成果已發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上，并在美國基因與細(xì)胞治療學(xué)會年會上進(jìn)行了報告。該突破將為治療目前尚無有效療法的罕見疾病打開新的大門。這名患兒名為KJ，出生時即患有嚴(yán)重的氨基甲酰磷
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基因編輯治療晚期胃腸道癌顯成效
科技日報北京5月6日電 （記者劉霞）美國明尼蘇達(dá)大學(xué)科研團(tuán)隊在最新一期《柳葉刀·腫瘤學(xué)》雜志發(fā)表論文稱，全球首例運(yùn)用CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)治療晚期胃腸道癌的人體臨床試驗取得階段性成功，證實了該療法的安全性和潛在療效。胃腸道癌作為最常見的惡性腫瘤之一，涵蓋胃癌、結(jié)直腸癌等多種高發(fā)癌癥類型。
顛覆性技術(shù)引領(lǐng)上海生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)新跨越
如果將AI應(yīng)用于新藥研發(fā)，從靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)到臨床候選化合物的確定，研發(fā)時間與經(jīng)費(fèi)投入將大大減少，生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)格局可能驟然發(fā)生巨變。顛覆性技術(shù)如此殘酷而新奇，卻是上海引領(lǐng)生產(chǎn)力實現(xiàn)新跨越的“戰(zhàn)略必爭”領(lǐng)域。近日，上海重磅發(fā)布生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)三大行動方案，推動合成生物、基因治療、醫(yī)療機(jī)器人三大前沿賽道發(fā)展，找好動
全球首個CRISPR基因編輯療法獲批
當(dāng)?shù)貢r間11月16日，英國藥品與保健品管理局（MHRA）官網(wǎng)宣布，批準(zhǔn)美國藥企福泰制藥（Vertex Pharmaceuticals）與瑞士基因編輯公司（CRISPR Therapeutics）合作開發(fā)的CRISPR基因編輯治療藥物Casgevy，旨在治療12歲及以上患者的鐮狀細(xì)胞病和輸血依賴
基因編輯技術(shù)將癌細(xì)胞變?yōu)榻】导?xì)胞
美國冷泉港實驗室科學(xué)家在一項新研究中，使用CRISPR基因編輯技術(shù)，使橫紋肌肉瘤（RMS）細(xì)胞內(nèi)一種特殊蛋白質(zhì)復(fù)合物失效，導(dǎo)致腫瘤細(xì)胞轉(zhuǎn)變?yōu)榻】档募∪饧?xì)胞。最新研究有望催生新的癌癥療法。相關(guān)論文刊發(fā)在最新一期《美國國家科學(xué)院院刊》上。RMS是一種罕見癌癥，主要影響10歲以下的兒童。RMS患者的基因突
聚焦“細(xì)胞與基因治療”北京發(fā)布技術(shù)需求榜單
為了深入落實《北京市加快醫(yī)藥健康協(xié)同創(chuàng)新行動計劃（2021—2023年）》（以下簡稱《行動計劃》）的重點(diǎn)工作任務(wù)要求，解決細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展關(guān)鍵技術(shù)重大需求，支持具有自主知識產(chǎn)權(quán)的核心關(guān)鍵技術(shù)研發(fā)與應(yīng)用，北京市科委、中關(guān)村管委會近日發(fā)布2023年度“生命科學(xué)前沿創(chuàng)新培育”專項細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域技
世衛(wèi)呼吁建設(shè)人類基因組編輯研究全球機(jī)構(gòu)
據(jù)《紐約時報》7月12日消息，世衛(wèi)組織當(dāng)日發(fā)布了關(guān)于人類基因組編輯的新建議，呼吁建立一個全球注冊機(jī)構(gòu)來追蹤“任何形式的基因操作”，并提出建立一種能夠引起人們對不道德或不安全研究的擔(dān)憂的揭發(fā)機(jī)制。世衛(wèi)組織表示，所有涉及人類基因組編輯的研究都應(yīng)該公開。在干細(xì)胞研究領(lǐng)域，存在不擇手段的企業(yè)家和診所故意濫用
基因編輯再設(shè)限 基因療法會受影響嗎
基因編輯再設(shè)限 基因療法會受影響嗎近日，一個國際委員會發(fā)布報告強(qiáng)調(diào)稱，因安全性和有效性還未達(dá)標(biāo)，基因編輯技術(shù)不能用來編輯人類胚胎，至少不能將編輯過的胚胎植入子宮用于生育目的——“基因編輯對人類而言是一項革命性的技術(shù)，未來人類通過這項技術(shù)，可以攻克很多現(xiàn)在難以治愈的疾病，甚至這種基因編輯技術(shù)將改變我們
從全新報告看可遺傳人類基因組編輯技術(shù)性應(yīng)用前景
新聞分析：一條極窄路——從最新報告看可遺傳人類基因組編輯技術(shù)應(yīng)用前景新華社北京9月7日電 新聞分析：一條極窄路——從最新報告看可遺傳人類基因組編輯技術(shù)應(yīng)用前景新華社記者黃堃多國科學(xué)家組成的一個國際委員會近日發(fā)布報告說，人類基因組編輯相關(guān)技術(shù)還沒有達(dá)到能安全、有效應(yīng)用的標(biāo)準(zhǔn)，將來可能的應(yīng)用也必須被
基因編輯治艾滋，向“治愈”又邁一步
未來，艾滋病有可能通過“基因編輯+骨髓移植”的方式“治愈”。世界首例基于基因編輯干細(xì)胞治療艾滋病和白血病的案例，被中國科學(xué)家完成了。9月11日，鄧宏魁等國內(nèi)多名生命科學(xué)、醫(yī)學(xué)學(xué)者在頂級醫(yī)學(xué)期刊《新英格蘭醫(yī)學(xué)》雜志上發(fā)表的新研究顯示：利用CRISPR/Cas9技術(shù)，科學(xué)家對人造血干細(xì)胞進(jìn)行基因編輯，在
基因編輯臨床研究擬國家衛(wèi)健委審批
近年來，醫(yī)學(xué)新技術(shù)研究中的安全和倫理問題多次引發(fā)社會關(guān)注。為規(guī)范生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究與應(yīng)用，國家衛(wèi)生健康委員會起草《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床應(yīng)用管理條例（征求意見稿）》（以下簡稱《條例》），并于2月26日起征求社會意見，截止時間為3月27日。根據(jù)《條例》規(guī)定，今后，基因編輯等生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)進(jìn)行臨床研究和