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治療重癥肌無力創新藥醫保落地 廣州患者年自付低至3萬多元

新版國家醫保藥品目錄1月1日起實施。其中,治療重癥肌無力的創新藥艾加莫德被納入醫保,提高藥物可及性。廣州中醫藥大學第一附屬醫院肌病科副主任醫師江其龍2日表示,相信未來幾年內,我國重癥肌無力治療的標準化規范化將得以進一步提升。

作為神經免疫性疾病中的罕見疾病,全身型重癥肌無力是一種慢性、自身免疫性神經肌肉疾病,由神經肌肉接頭傳遞功能障礙引起。全身型重癥肌無力可不同程度影響患者的眼球運動、言語、肢體活動、吞咽和呼吸功能,導致明顯的肌無力。

“這個疾病危害之一是影響患者的生活質量、全身型嚴重的話會呼吸衰竭危及生命。”江其龍說,例如患者想要干點重活都做不了,一旦發生危象的時候,還需要進ICU上呼吸機,而且病情容易反復,難治型嚴重者甚至一兩個月進一次ICU,“這種情況對于患者的身體和心理影響,還有經濟的負擔,都是非常重的”。重癥肌無力一般可以通過出現的波動性癥狀進行判斷,加上肌電圖重復電刺激試驗、乙酰膽堿抗體檢查等方式進行判斷。

臨床上,重癥肌無力患者個體化差異較大,病程進展不同,疾病管理難度大。長期以來,全身型重癥肌無力患者的治療依靠傳統藥物治療方案為主,包括膽堿酯酶抑制劑、糖皮質激素、免疫抑制劑、胸腺切除以及中醫藥治療等。然而,由于傳統西藥治療手段在癥狀控制、治療副作用等方面存在明顯不足。目前,該病仍不可治愈,但規范治療能控制癥狀,屬于可治性疾病。創新藥的出現,有望為患者實現疾病緩解和癥狀控制。

今年1月1日起,新版國家醫保藥品目錄實施,治療罕見病的創新藥備受關注。

來自廣東陽江的陳阿姨(化名)是一名73歲的重癥肌無力患者。“得病半年多了,之前切除過胸腺瘤,雖然用過激素、丙球等,但還是因為反復四肢無力并且出現了呼吸困難,在醫院第二次接受創新藥治療后,全身力氣改善明顯都出院了。”陳阿姨說,現在能醫保報銷,為老百姓減輕了經濟負擔,新藥也有機會能長期用。

江其龍表示,納入醫保后,廣州本地患者報銷比例為70%至86%不等,按照一年5個治療周期,符合報銷條件的患者,醫保報銷后年治療個人自付費用最低3萬多元。

“隨著我國重癥肌無力診療正式步入循證治療和生物靶向治療時代,進一步優化藥物治療策略,實現安全、有效、精準化治療成為臨床治療的重要議題。”江其龍稱。(完)

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