嬰兒型龐貝病有望“一針治本”
你或許對被火山灰掩埋于地下的龐貝古城早有耳聞，但你可曾知曉“龐貝病”呢？這是一種發(fā)病率為四萬分之一至三百萬分之一的罕見且致命的遺傳性疾病，可導致患者呼吸困難和運動障礙，由于其罕見性，極易被誤診。2018年，龐貝病被列入《第一批國家罕見病目錄》。長期以來，龐貝病的治療極具挑戰(zhàn)性。其主流治療手段酶替代療
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“叩響”遺傳性耳聾患者的無聲世界
我國每年的新生兒中約有3萬聾兒，60%的遺傳性耳聾與基因缺陷有關。通過生物技術修復基因缺陷或替換掉這些導致耳聾的特定基因，可從根本上恢復患者自然聽力，包括感知復雜的音樂和環(huán)境聲音，且沒有佩戴人工耳蝸需要進行日常維護和設備更換的煩惱。3月3日是第26個“全國愛耳日”，主題是“健康聆聽 無礙溝通”。耳朵
新基因療法無創(chuàng)控制小鼠腦回路
科技日報訊 （記者劉霞）美國科學家開發(fā)出一種新型基因療法。針對實驗小鼠開展的臨床前研究表明，該療法可利用磁場，以非侵入方式精確控制特定大腦回路。這項技術不僅為神經(jīng)科學研究提供了強大的工具，更為帕金森病、抑郁癥、肥胖癥等多種疾病的治療開辟了全新的途徑。相關論文發(fā)表于最新出版的《科學進展》雜志。實時控制
基因療法提高視網(wǎng)膜敏感度上百倍
科技日報北京9月11日電 （記者張佳欣）視力下降會導致視網(wǎng)膜光敏感度改變。一項針對罕見遺傳性眼疾患者的基因治療臨床試驗結果顯示，這些患者在接受治療后，視力得到顯著改善，光敏感度甚至達到了原來的100倍。這項試驗由美國賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫(yī)學院領導，相關論文發(fā)表在新一期《柳葉刀》雜志上。研究人員稱，
基因療法恢復失聰兒童聽力
科技日報訊 （記者張夢然）一名完全失聰?shù)挠⒊蔀槭澜缟鲜讉€接受開創(chuàng)性新基因治療試驗的人。目前，她的聽力已得到了恢復。該成果在近期于美國巴爾的摩舉行的美國基因與細胞治療學會會議上被公布。歐珀·桑迪出生時就完全失聰。經(jīng)過此次治療后，這名已18個月大的女孩聽力幾乎接近正常水平，并且可能會進一步改善。歐
基因療法讓遺傳性耳聾患者聽到聲音
“他能聽到聲音了！”顏女士（化名）眼含淚水激動地喊道。顏女士患有先天性耳聾的2歲兒子牛牛（化名）正興奮地對著門又敲又拍，嘴里還咿咿呀呀的。牛牛一出生就患有先天性耳聾，并且是最嚴重的那種——全聾！如今他迎來了最新遺傳性耳聾基因療法。經(jīng)過一個月的治療，牛牛終于能夠聽到聲音。1月25日，頂級醫(yī)學雜志《柳葉
全球首個CRISPR基因編輯療法獲批
當?shù)貢r間11月16日，英國藥品與保健品管理局（MHRA）官網(wǎng)宣布，批準美國藥企福泰制藥（Vertex Pharmaceuticals）與瑞士基因編輯公司（CRISPR Therapeutics）合作開發(fā)的CRISPR基因編輯治療藥物Casgevy，旨在治療12歲及以上患者的鐮狀細胞病和輸血依賴
上海張江初步形成細胞和基因全產(chǎn)業(yè)鏈 發(fā)展勢頭強勁
中新網(wǎng)上海11月11日電 (記者 陳靜)“2022年浦東新區(qū)生物醫(yī)藥全產(chǎn)業(yè)規(guī)模已經(jīng)超過3300億元，全中國15%的原創(chuàng)新藥和10%的創(chuàng)新醫(yī)療器械在浦東新區(qū)誕生。2023年至今，浦東新區(qū)已有4個一類新藥獲批上市。”上海市浦東新區(qū)科技和經(jīng)濟委員會主任李慧11日在此間表示，經(jīng)過三十余年砥礪發(fā)展，浦東新區(qū)
單次注射基因療法能清除艾滋病病毒
美國坦普爾大學劉易斯·卡茨醫(yī)學院的科學家17日報告稱，基于CRISPR-Cas9基因編輯技術EBT-001可以安全有效地將SIV（猴免疫缺陷病毒）從非人靈長類動物的基因組中去除。這項臨床前研究是推動人類艾滋病病毒療法方面取得的重大進展，相關論文在線發(fā)表于《基因治療》雜志。研究團隊此次在恒河猴中測試了
基因治療首次恢復老鼠聽力
美國科學家在最新一期《分子療法》雜志上撰文指出，他們最近開發(fā)出了一款成熟的小鼠模型，首次利用基因療法，恢復了老年動物模型的聽力，最新方法有望應用于人類。到2050年，預計每10個人中就有1人罹患某種形式的聽力損失。在全世界數(shù)億聽力損失病例中，遺傳性聽力損失往往最難治療。助聽器和人工耳蝸的緩解作用有限
細胞和基因治療展現(xiàn)潛力 報告聚焦“三個難題”“五個挑戰(zhàn)”
中新網(wǎng)北京3月25日電 (劉一)細胞和基因治療在癌癥、遺傳疾病和傳染病等眾多疾病治療中展現(xiàn)出潛力，受到廣泛關注。例如，中國藥品監(jiān)管科學行動計劃早已將細胞和基因治療納入了監(jiān)管科學研究的重點領域。為了全面深入地描繪基因療法的發(fā)展圖景，近日，畢馬威發(fā)布了《“一次治愈式”基因療法》報告(下稱《報告》)，包含
我國科研人員發(fā)現(xiàn)可延緩衰老的新型“基因療法”
我國科研人員發(fā)現(xiàn)可延緩衰老的新型“基因療法”新華社北京1月8日電（記者魏夢佳）人類基因組中有多少衰老調(diào)控基因？其參與衰老調(diào)控的分子機制是什么？能否在分子層面“操控”這些基因以延緩機體衰老？我國科研人員的一項最新成果對這些衰老領域的重要問題給出新的見解。由中國科學院動物研究所劉光慧課題組、曲靜課題組，
基因編輯再設限 基因療法會受影響嗎
基因編輯再設限 基因療法會受影響嗎近日，一個國際委員會發(fā)布報告強調(diào)稱，因安全性和有效性還未達標，基因編輯技術不能用來編輯人類胚胎，至少不能將編輯過的胚胎植入子宮用于生育目的——“基因編輯對人類而言是一項革命性的技術，未來人類通過這項技術，可以攻克很多現(xiàn)在難以治愈的疾病，甚至這種基因編輯技術將改變我們