基因藥物療法可治心肌梗死

科技日報北京5月13日電 （實習(xí)記者余昊原）記者日前從聯(lián)合國“國際遺傳工程和生物技術(shù)中心”（ICGEB）獲悉，其研究小組開發(fā)了一種新型療法，通過植入基因藥物，可以幫助誘導(dǎo)心臟細胞再生，治療心臟衰竭。

心肌梗死是冠狀動脈硬化心臟病的一種，由冠狀動脈的突然阻塞導(dǎo)致心肌細胞缺血壞死，患者的心梗部位會出現(xiàn)永久性結(jié)構(gòu)性損傷，增加了心力衰竭的風(fēng)險，危害非常嚴(yán)重，可直接致人死亡。據(jù)世界衛(wèi)生組織統(tǒng)計，這種疾病已經(jīng)影響到世界上超過2300萬人口。

這項已于近日發(fā)表在《自然》雜志上的最新研究稱，該團隊在心梗模型豬的心臟上植入了一小塊名為“微RNA-199a”（microRNA-199a）的基因藥物，一個月后，模型豬的心臟功能幾乎完全恢復(fù)。

這是第一個證明可以通過植入有效的基因藥物來實現(xiàn)心臟再生的實驗。這種藥物可以刺激大型動物的心臟再生，再生心臟具有與人類一樣的心臟結(jié)構(gòu)和生理功能。

據(jù)文章第一作者、研究團隊負責(zé)人馬羅·加卡教授介紹，該實驗用一種病毒將微RNA分子遞送到梗塞的心臟細胞中。在大型哺乳動物中，可通過嚴(yán)格控制治療制劑，刺激內(nèi)源性心肌細胞增殖，從而實現(xiàn)心臟修復(fù)。但目前，還不能有效地控制劑量和給藥時間，從長遠來看，還會產(chǎn)生不良反應(yīng)。加卡補充道：“雖然我們已知這在小鼠中效果顯著，但對大型哺乳動物而言，臨床試驗仍需過一段時間才能進行，我們還要學(xué)習(xí)如何在大型動物和患者中，將RNA作為合成分子進行管理。”

加卡稱：“這是一個非常激動人心的時刻。在多次嘗試用干細胞再生心臟失敗后，我們第一次看到了真正的心臟修復(fù)。”該研究是ICGEB與意大利圣安娜高等教育學(xué)院和蒙納斯塔里奧基金會醫(yī)院合作完成。

總編輯圈點

說到心臟再生，不免讓人想到前段時間鬧得沸沸揚揚的哈佛醫(yī)學(xué)院教授撤稿事件——被稱為心臟干細胞開山鼻祖的研究者，其實偽造和篡改了數(shù)據(jù)。“鼻祖”造假了，這個領(lǐng)域還好嗎？其實，一種干細胞不成功，并不代表一個領(lǐng)域的所有出路都被堵死。為了讓心梗后的心臟也能恢復(fù)活力，研究人員一直在想各種辦法。看，這項研究就在豬身上取得了初步成果。科研，就是在糾錯中進步，在實驗中調(diào)整，一點點推進，直到最終為人類帶來福音。